Source: Cortellis Analytics – Drug Timeline & Success Rates

该药在中国的首次获批，是基于一项名为FGCL-4592-806的III期临床试验，试验数据显示：在透析患者血红蛋白水平提升（23-27周）方面，Roxadustat非劣效于Epoetin Alfa（一种红细胞生成刺激因子）。此外，Roxadustat在增加转铁蛋白、维持血清铁水平、减缓铁蛋白饱和度的下降程度等方面均表现出了较好临床效果；在非透析患者的临床试验中（FGCL-4592-808试验），与安慰剂相比，Roxadustat在血红蛋白水平的提升方面同样表现出了明显的优势。

除在中国的临床试验之外，在美国开展的“肾透析依赖型慢性肾病贫血”的关键性III期临床试验（ROCKIES试验），以及在欧洲开展的“非肾透析依赖型慢性肾病贫血”的关键性III期临床试验（OLYMPUS试验）中，Roxadustat均达到了预设的主要临床终点。这些试验结果无疑给慢性肾病贫血患者带来了巨大的希望。

慢性肾病贫血的市场

在慢性肾脏贫血领域，红细胞生成刺激因子（ESA）在临床上已经应用了几十年，并占据了绝对的主导地位。但最近几年的循证医学表明，此类药物与心血管事件和肿瘤的风险有较高的相关性。这一临床不足为该领域的新药提供了广阔的市场空间。

临床上，为了规避此类药物的安全性风险，患者在接受ESAs治疗的同时，通常会联用其他药物，包括抗高血压、抗凝血以及静脉铁剂（之所以联用铁剂，是因为ESAs在血红蛋白水平纠正过程中容易降低铁水平，从而导致机体功能性缺铁）。

与可注射的ESA相比，Roxadustat通过口服给药，且无需与以上药物联用，顺应性提高的同时，治疗费用也大大降低。更重要的，与ESA的高心血管事件风险相比，Roxadustat不仅不增加心血管事件风险，反而降低患者的心血管风险。临床数据表明，Roxadustat与心血管事件或血栓形成无相关性。一项II期临床试验中，患者的平均动脉血压显著下降，未观察到高血压的恶化事件。除降低血压外，Roxadustat还能够降低血液中的胆固醇水平。由于血脂异常和高血压在慢性肾病患者中非常普遍，Roxadustat的这一临床优势，将是其上市后极大的卖点。

竞争方面，GSK、Akebia、三菱田边、大冢等公司均是该领域的参赛者。其中比较著名的是GSK的Daprodustat和Akebia的Vadustat。

2016年，GSK启动了不同类型的慢性肾病贫血的III期临床试验。2018年公布了阳性数据后(204716和201754两项来自日本的临床数据)，GSK计划于2019年在日本递交上市申请。Cortellis预测，该药将于2020年在日本获批，获批成功率90%。在美国和欧洲，Daprodustat目前处于III期临床(ASPEND-ND和ASPEND-D)，预计2020年完成。Cortellis预测， Daprodustat将在2021年获美国和欧盟批准，获批成功率均为86%。市场方面，预计2023年，Daprodustat的销售额将突破2.17亿美金。

Akebia的Vadadustat在美国和欧盟分别于2015年和2016年进入了“非肾透析依赖型慢性肾病贫血”(PRO2TECT试验)和“肾透析依赖型慢性肾病贫血”(INNO2VATE)的临床阶段，预计2019年Akebia将在这些地区提交上市申请。

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