除Spinraza外，处于研发阶段并能在未来与Zolgensma形成正面竞争的药物不多。其中比较有潜力的是罗氏的Risdiwam和诺华的Branaplam。他们的作用机制与Spinraza一样，均通过修改SMN2基因起效。

Risdiwam目前的最高状态为II/III期临床 (SUNFISH试验：II型和III型SMA；FIREFISH 试验：I型SMA)。根据Cortellis预测，该药预计2020年获批，在美国、欧盟和日本的获批成功率均超过80%。市场预测方面，2023年的销售额将突破6.45亿美金。

Branaplam目前处于II期临床（I型SMA）。Cortellis预测，该药2023年进入市场，在欧盟的获批成功率为50%，预计上市当年的销售额为2500万美金。

除以上3个药物外，Cytokinetics和Astellas联合开发的Reldesemtiv也是该领域的重要参赛者，从作用机制来看，Reldesemtiv的作用机制与其他药物不同，该药通过作用于肌肉纤维，提高神经元刺激的反应性治疗SMA。除该适应外，该药用于肌肉功能性障碍的临床试验也在进行中。Cortellis预测，该药在美国的获批成功率为43%，预计2023年，销售额将突破6.67亿美金。

Zolgensma, Spinraza, Risdiplam, Branaplam , Reldesemtiv

五个药物的市场预测

Source: Cortellis

3. 慢性肾病贫血新药：Roxadustat

该领域已上市的药物因较高的心血管事件和致癌风险，为Roxadustat创造了机会。

在慢性肾病患者中，贫血为常见的并发症，且随着肾病的进展而逐步恶化。主要原因有两个：

1. 肾脏不能产生足够的红细胞生成所必需的促红细胞生成素。

2. 许多肾病患者同时也缺乏红细胞所需的铁（例如在肾脏透析过程中失血）。

因此，大多数慢性肾病进展为肾功能衰竭的患者都伴有贫血。从全球发病人数来看，慢性肾病影响到全球2亿人。

Roxadustat

Roxadustat是由AstraZeneca/FibroGen/Astella三家联合开发的用于慢性肾病贫血的治疗药物，为缺氧诱导因子-脯氨酸羟化酶(HIF-PH)抑制剂的First-in-Class。从作用机制来看，脯氨酸羟化酶是一种分解缺氧诱导因子的酶，后者参与促红细胞生成素(EPO)和铁的生成。Roxadustat通过抑制脯氨酸羟化酶，保护缺氧诱导因子，刺激EPO和铁的生成，进而促进红细胞的产生。Cortellis预测，该药2023年的销售将达到1.7亿美金。

2018年12月，该药在中国被批准用于治疗“肾透析依赖型慢性肾病贫血”。预计将于2019年下半年上市。此外，该药用于“非肾透析依赖型慢性肾病贫血”的上市申请也已经递交到NMPA，一旦中国国家药品监督管理局完成现场检查，该适应症将很快获批。

Roxadustat的上市时间及成功率预测

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