▲1988年,FDA公布加速针对无药可治的患者的新治疗药品审评,同时保证药品安全性与疗效的临时监管流程(interim regulatory procedures)(数据来源:参考资料[2],药明康德微信团队制图)
自从艾滋病开始流行以来,FDA的药品审评与研究中心(CDER),已批准29个抗逆转录病毒药品(ARV),用于艾滋病治疗与预防;其中包括多种药物类别以及这些药物的多个固定剂量复方药品。这些药品中,包括FDA去年批准的首个针对HIV的单克隆抗体,该产品拟用于对多种现有疗法产生耐药性的5,000至10,000名美国患者。
例如,直到最近,大家还认为,需要3个抗逆转录病毒药品来启动和维持治疗。两年前,FDA批准了第一种针对病毒学抑制的患者进行维持治疗的双药疗法(Juluca);而就在几个月前,FDA批准了Dovato(dolutegravir和lamivudine固定剂量复方药品),这是一种双药复方治疗药品,针对之前曾经使用过抗逆转录药物治疗,并对Dovato的各个成分没有已知或疑似耐药性的成人患者。
数据来源:参考资料[5],药明康德内容团队制图
FDA正在审查有关新剂型开发的建议,例如用于HIV治疗或预防的注射剂和植入剂。这些剂型,可以将用药剂量的有效性延长至1周、1个月,甚至更长时间,使得患者用药更为方便,依从性更好,效果更好。业界还正在开发可防止HIV病毒通过阴道、直肠传播的微生物杀灭剂。但无论采用哪种方案,我们都可以肯定地讲,除非患者按时、按规定服用,否则这些产品将不会起作用。
FDA一直处于艾滋病预防的最前沿。2012年,FDA批准了暴露前预防药物(PrEP)Truvada,适用于那些未感染HIV,但感染风险高的成年人。FDA最初批准该药品用于成人,之后适应症已扩展至包括15至17岁的青少年。2019年7月1日,FDA发布了Truvada的风险评估和降低策略(Risk Evaluation and Mitigation Strategy,REMS)。尽管FDA确定,Truvada仍然存在安全风险,但是REMS要求不再是必需的,能够确保药品的益处大于风险。REMS评估表明,处方者和消费者了解Truvada日常使用相关的潜在风险,疾控中心(the Centers for Disease Control and Prevention,CDC)、各州和地方卫生部门和其它公共卫生机构,可以随时提供教育材料和治疗指南。
平衡支持创新与增进竞争,是FDA的一个重要关注点。FDA一直关注增加新药和平价药品的生产,特别是很多患者赖以生存的重要和有些历史的药品的仿制药。在这项工作中,在降低成本和改进抗逆转录病毒药品的可及性方面,FDA仿制药办公室(Office of Generic Drugs,OGD)发挥了关键作用。OGD通过审评简化新药申请(ANDA),并提供其它对申请提交的支持,来做到这些。
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