（来源：NEJM.DOI: 10.1056/NEJMoa1813599）

在第2阶段18周（第9-26周）的开放标签治疗期间，罗沙司他可让所有受试者获益。受试者的血红蛋白水平与第1阶段试验期间基本保持一致，安慰剂组开始使用罗沙司他后，血红蛋白增幅为(2.0±1.5)g/dL。

在铁相关生物标志物（Iron Biomarker）变化方面，第9周，铁利用率增加期间，罗沙司他组的转铁蛋白水平升高，总铁结合力增加，转铁蛋白饱和度出现一过性下降，从20.6%降至15.6%，平均血红蛋白水平增加1.9 g/dl。在开放性治疗期，第27周，转铁蛋白饱和度增加至22.1%，血红蛋白水平维持不变。而血清铁水平总体保持稳定。

在不良事件方面，罗沙司他组和安慰剂组的整体副反应发生率较低，罗沙司他组的高钾血症和代谢性酸中毒发生率高于安慰剂组（分别是16% vs 8% 和12% vs 2%），不过中心实验室的测量结果并不支持上述发现。根据中心实验室报告，两组的平均血钾水平与基线相比均未出现显著改变（罗沙司他组：基线时4.98±0.64 mmol/L，第9周4.96±0.68 mmol/L；安慰剂组分别为5.03±0.47 mmol/L和4.98±0.54 mmol/L）。研究者认为这些问题有待正在进行的更大规模的国际多中心研究确认。在透析前患者中，罗沙司他组严重不良事件的发生率较低，高钾血症报告了2例。

两篇论文的第一作者、上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授指出：“在中国接受透析治疗的贫血患者中，口服罗沙司他相比注射阿法依泊汀在临床获益和副作用上无明显差异。在未接受透析治疗的慢性肾性贫血患者中，罗沙司他也可让患者获得显著的临床疗效，有效纠正和维持肾性贫血患者血红蛋白水平，且安全性和耐受性良好。与疗效同样重要的是，罗沙司他是口服制剂，因此患者使用方便，依从性也会相应提高。”

结语

罗沙司他是全球研发、中国率先获批上市的first in class新药，治疗贫血的作用机制独特，疗效不劣于现有标准疗法且具有口服的便捷性，可能会改变肾性贫血患者的临床治疗实践。

肾性贫血不仅在中国患者群体庞大，在全球范围内都是一个很重的疾病负担。罗沙司他作为这个领域几十年来唯一的新药开发成果，将在中国真实世界临床中率先接受检验，中国的临床医生也可以将临床用药经验进行总结，推动全球肾性贫血治疗的进步。

参考文献

[1] Chen N, Hao C, Liu BC, et al. RoxadustatTreatment for Anemia in Patients Undergoing Long-Term Dialysis. N Engl J Med.2019 Jul 24. doi: 10.1056/NEJMoa1901713. [Epub ahead of print]

[2] Chen N, Hao C, Peng X, et al. Roxadustatfor Anemia in Patients with Kidney Disease Not Receiving Dialysis. N Engl JMed. 2019 Jul 24. doi: 10.1056/NEJMoa1813599. [Epub ahead of print]

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