罗沙司他治疗长期透析贫血患者的临床疗效

在透析依赖性肾性贫血患者中开展的III期试验（NCT02652806）采用随机、开放标签、阳性药对照设计，共入组305例已经接受透析，促红细胞生成疗法（阿法依泊汀）6周以上的18~75岁终末期肾病患者，按照2:1分组，分别给予每周3次的罗沙司他（n=204）或阿法依泊汀（n=101），持续26周。主要终点是第23-27周平均血红蛋白水平较基线的变化，安全性由分析不良事件和临床实验室数值的方式评估。该研究为非劣效研究，如果罗沙司他组与阿法依泊汀组之间数值差异的双侧95%置信区间的下限≥-1.0g/dL，则可以确定罗沙司他的非劣效性。

罗沙司他组和阿法依泊汀组分别有162例患者和94例患者最终完成了26周试验。第23-27周的分析结果显示，罗沙司他组平均血红蛋白水平较基线改变（0.7±1.1）g/dL，阿法依泊汀组较基线改变（0.5±1.0）g/dL，达到了预设的统计学非劣效性[治疗差异：(0.2±1.2) g/dL；95% CI：−0.02~0.5]。也就是说，与目前贫血的标准治疗方案阿法依泊汀相比，罗沙司他对透析患者的治疗效果没有显著差别。另外，铁调素是人体内铁代谢的负调控因子，研究发现第27周时罗沙司他组的铁调素水平也较阿法依泊汀组的降幅更大。

透析患者中意向治疗人群的血红蛋白水平变化

（来源：NEJM. DOI:10.1056/NEJMoa1901713）

第27周铁调素水平较基线的变化

（来源：NEJM. DOI:10.1056/NEJMoa1901713）

在第27周铁相关生物标志物（Iron Biomarker）水平较基线变化方面，罗沙司他相比阿法依泊汀更显著地增高了受试者的转铁蛋白（Transferrin）水平和总体铁离子结合能力（Total iron-bindingcapacity）。

在临床副作用方面，罗沙司他组和阿法依泊汀组患者在治疗时发生至少1次不良事件的患者比例分别为77.9%和63%。最常见（发生率≥5%）的不良事件是上呼吸道感染（18.1% vs 11.0%）、高血压（12.3% vs 16.0%）、高钾血症（7.4% vs 1.0%）、胸闷（6.4% vs 0%）、呕吐（5.9% vs 2.0%）、虚弱（5.9% vs 2.0%）、丙氨酸转氨酶升高（5.4% vs 4.0%）。

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