谈到成功，马特介绍了其公司文化中的三个关键词：首先，你要有足够的勇气，去解决极为困难的科学或临床问题；其次，你要对患者、对工作、对团队有足够的关切之情；第三，是要努力把事情给做成。

▲Audentes的研发管线中，有着多款针对不同罕见病的基因疗法（图片来源：Audentes官方网站）

在治疗X染色体连锁肌小管性肌病的基因疗法之外，Audentes的管线中还有数款治疗庞贝病和杜兴氏肌营养不良症的基因疗法。当初为了减少公司风险的研发项目，并没有因为公司的发展而被中止。相反，马特亲身实践着公司的这些关键词，切实地“把事情给做成”。

我们向马特主攻罕见病治疗的情怀致以崇高敬意，也期望更多基因疗法能早日迎来好消息，造福广大无药可用的患者们！

参考资料：

[1] Building A $1 Billion Gene Therapy Company — In 6 Years, Retrieved December 3, 2019, from https://www.lifescienceleader.com/doc/building-a-billion-gene-therapy-company-in-years-0001

[2] LindedIn: Matthew Patterson, Retrieved December 3, 2019, from https://www.linkedin.com/in/matthew-patterson-11011818

[3] Audentes官方网站, Retrieved December 3, 2019, from https://www.audentestx.com/

[4] Audentes Therapeutics Presents New Positive Data from ASPIRO, the Clinical Trial Evaluating AT132 in Patients with X-Linked Myotubular Myopathy (XLMTM), at the 24th International Annual Congress of the World Muscle Society, Retrieved December 3, 2019, from https://audentestx.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/audentes-therapeutics-presents-new-positive-data-aspiro-clinical

原标题：基因疗法明星诞生记：从“外行”创立到被30亿美元收购，它只花了7年

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