基因疗法明星诞生记丨从“外行”创立到被$30亿收购它只花7年

发表日期：2020-05-18 13:24 | 来源：原创整理 | 点击数：次　收听：

1993年，马特·帕特森（Matt Patterson）大学毕业了。这名主修生物化学的年轻人，并没有在研究生的道路上做进一步深造的打算。相反，在朋友的推荐下，他早早加入了生物医药领域知名的健赞（Genzyme）公司，每天穿上白大褂，戴上护目镜，朝九晚五，做着最为简单机械的蛋白纯化工作。

▲本文的主角马特·帕特森（Matt Patterson）先生（图片来源：Alliance for Regenerative Medicine）

在这份工作上，马特做得很用心，短短一年半后就得到了升职，在公司的前景看好。但这位春风得意的年轻人也许不会想到，更大的成就在远方向他挥手。工作不到20年，这名曾经负责蛋白纯化的技术人员，在看似不相关的基因疗法领域创立了一家名为Audentes Therapeutics的生物技术新锐。昨天，这家公司被安斯泰来（Astellas）以30亿美元收购，成为了生物医药行业的话题中心。此时距离Audentes的正式诞生，仅仅过去了7年时间。

连点成线

史蒂夫·乔布斯（Steve Jobs）在斯坦福大学（Stanford University）的毕业典礼上曾留下“stay hungry, stay foolish”的名言。在同一场毕业典礼上，他也讲述了自己将生命“连点成线”的感悟——我们并不知道人生的某些阶段有何意义，但数十年后往回看，我们会发现，那些孤立的点早已串连成线，织就了通往成功的道路。

马特的经历是“连点成线”的极佳写照。在健赞公司的近5年时光里，他的工作职责从纯化蛋白，慢慢转移到了监管事务。随后，他成为了BioMarin的第15位员工，并对罕见病治疗产生了浓厚的兴趣。这种兴趣引导他加入了Amicus Therapeutics，并先后出任首席商务官、首席运营官、以及代理首席执行官。

“蛋白纯化的工作对我有重要的意义，我能很好地理解负责生产和实验的工作人员们每日所面临的挑战，”马特在接受Life Science Leader杂志的专访时说道：“在BioMarin，我意识到罕见病是我想要长期奋斗的领域……而成为CEO则是随着我的职责逐渐拓展，而变得逐渐现实的一个角色。”

2011年底，马特的职业道路又往前拓展了一步——在知名投资人乔纳森·西尔维斯坦（Jonathan Silverstein）的引荐下，他加入了奥博资本（OrbiMed），担任驻场企业家（entrepreneur in residence）。在这份工作岗位上，他需要寻找建立成功企业的机遇，并说服他的东家为其投资。

与当时许多风投机构一样，奥博资本希望马特能够挑选一些已经处于后期研发阶段的公司，减少投资的风险，但马特推荐的却是一个风险极高的领域——基因疗法。

基因疗法

马特对基因疗法的兴趣由来已久。出于对罕见病治疗的兴趣，他在BioMarin与Amicus的工作经历中，与学术圈建立了广泛的联系，并了解到在单基因突变导致的罕见病上，基因疗法能取得怎样的傲人疗效。其中，一项来自维克森林大学（Wake Forest University）的基因疗法研究吸引了他的注意。它所治疗的，是一种叫做X染色体连锁肌小管性肌病（X-linked myotubular myopathy）的罕见疾病。