▲患有肌小管性肌病的患者，肌肉无法正常发育和成熟（图片来源：Heinz Jungbluth, Carina Wallgren-Pettersson and Jocelyn Laporte [CC BY 2.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/2.0)]）

“这些早期的研究非常吸引人，有着种种成功项目的特征，”马特介绍道：“它有着重要的未竟医疗需求，对疾病的科学机理有着清晰的理解，在小鼠和狗的动物模型里也取得了优秀的早期数据。更何况，患者与医生群体也希望看到研究的进展。”马特为他发现的璞玉感到振奋不已。从临床试验设计，到临床终点的确定，再到监管事务的沟通，短短72个小时内，他就规划了一家公司的发展蓝图。接下来要做的，就是向奥博资本展示他的想法，申请启动资金了。

如他所预料的那样，投资方认为他的想法“风险极高”。这并不令人感到意外：美国FDA批准的首款基因疗法直到2017年才问世，人们对基因疗法的印象还停留在世纪之交的严重医疗事故上；该项目的数据虽然出色，但毕竟只来自临床前的研究；而且，将公司的未来押宝在单个研发项目上，也显得太过冒进。

为了降低风险，马特为公司设计了额外的研发项目，将庞贝病（Pompe disease）和杜兴氏肌营养不良症（DMD）也纳入了发展的规划中。他甚至做好了无法从奥博资本获取资助，转而向其他风投申请投资的准备。马特也知道，这是一个非常大胆的想法。“你自己所在的投资机构都不想参与，这要如何向其他风投解释？”马特回忆道。

幸运的是，奥博资本最终提供了100万美元的种子轮资金，并对未来的A轮融资流露出积极的意向。在生物技术领域，100万美元的投资并不算多，但足够让一家公司启航了。

果断与勇敢

获得启动资金绝不是童话的美好结局。相反，它意味着一系列现实问题的开始。为了使用基因疗法的一些核心技术，马特与其他机构签订了许多合作协议。而启动资金的短缺，又让马特不得不与合作伙伴申请延缓支付前期款项。“我向他们展示了公司与我的背景，也很感激伙伴们对我们的信任。”马特在Life Science Leader杂志的专访中说道。最终，这些合作伙伴同意在该公司完成A轮融资后，再收取核心专利的许可费用，这也给马特迎来了喘息的空间。

随后，马特将注意力放在了招募人才、完成公司的预定发展目标上。为了获取新一轮的融资，他必须展现出其研发项目的潜力。“时针在嘀嗒倒数，所有的事情都需要同时进行。这就是生物技术产业的现实，100万美元并不能用上很久。”

2012年的秋天，马特更新了公司的发展规划与研发进展，并在接下来的半年多时间里，向20多家风投机构进行了展示。这并不是件容易的事。“要知道，在2012年，除了bluebird bio外，并没有什么基因疗法公司。”马特回忆道。为了获取资金，他必须找到那些勇于资助早期生物技术公司风投。而在当时，许多风投机构更倾向资助已完成概念验证的公司。对他们来说，基因疗法显然太冒险了。

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