而业内著名的5AM Ventures看中了马特的计划。如其名字中“凌晨5点”的含义那般，5AM对早期的突破性研发项目一贯有着扶持。随后，奥博资本也加入了投资的行列。在这两家风投机构的背书下，更多投资机构加入了进来。2013年7月，马特的公司宣布完成了3000万美元的A轮融资。2014年底，这家公司又在B轮融资中获得了4250万美元的资金。

马特给他的公司起名为Audentes，这是他教授拉丁语的母亲给的建议：在拉丁语中，Audentes意味着“果断与勇敢之人”。“想到那些罕见病患者家庭，总能让我想到巨大的勇气，所以我想要在公司名字里体现这个意思。”马特说道。公司在纳斯达克上市之际，马特选择了“BOLD”作为代码，这同样是勇敢的意思。

失败与成功

正当Audentes发展得顺风顺水之际，意外悄然而至。2014年，马特遇到了一个严峻的问题：他们所设计的基因疗法生产不出来。

当时，很多人以为基因疗法的生产和生物制品的生产并无显著差异，马特也是其中之一：“事实表明，我懂的并没有我以为的那样多。表面上看，腺相关病毒（AAV）基因疗法的生产和传统生物制品的生产很相近，但事实上，前者的科学性要比我想象中复杂的多。”更糟糕的是，当时并没有人知道要如何大规模生产基因疗法。

留给马特的选择并不多——他不得不向董事会提议，在公司内部建立大规模的GMP生产设备。这需要消耗大量的资金，且不在最初制订的资金使用计划上。最终，考虑到生产能力的不可替代性，董事会被马特说服了。“这是我做过的最重要的战略决策，”马特说道：“我特别感谢董事会成员的支持，他们展现了足够的胆识。”

在南旧金山，Audentes斥资1500万美元改造了一座废弃的生物制品生产基地。在这里，他们着力打造其领先产品AT132。它针对的疾病，正是上文中提到的X染色体连锁肌小管性肌病。在这种疾病里，患者的MTM1基因出现了突变，导致肌小管失去功能，从而影响骨骼肌的发育和成熟。罹患该疾病的患者无力自主呼吸，在出生的18个月内，死亡率高达50%。AT132则通过AAV8载体，将正常的MTM1基因引入到患者体内，以求弥补患者先天的不足。

2017年，Audentes启动了AT132的临床试验。根据今年10月的最新数据，该疗法的耐受性良好。最初接受治疗的7名患者，均摆脱了对呼吸机的依赖。此外，所有接受治疗的患者，其神经肌肉功能都得到了改善，上述的7名患者，更已能站立或行走。

如今，AT132已斩获了美国FDA的再生医学和先进疗法认定（RMAT）、罕见儿科疾病认定、快速通道资格、以及孤儿药资格。明年，Audentes计划递交AT132的上市申请，造福罹患这一顽疾的患者。目前，他们无药可治。

后记

Audentes在临床上取得的积极进展，让安斯泰来决定以30亿美元对其进行收购。从纯化蛋白的技术员，到基因疗法明星公司的掌门人，马特也为我们带来了一段励志的佳话。

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