第3款抗结核病新药获FDA批准可及性仍是难题(2)

发表日期：2019-10-21 13:42 | 来源：原创整理 | 点击数：次　收听：

抗结核新药的可及性难题

结核病是一种古老的传染病，是全球第九大致死疾病，耐药结核（DR-TB）的上升更加剧了结核病的蔓延。2016年，全球范围新增49万耐多药结核新增患者，包括一部分泛耐药结核患者。2017年，耐药结核患者估计超过55万，高度耐药患者尤其难以治愈，2015年只有34%的耐多药结核患者成功获得治疗。

就pretomanid而言，预计Mylan会在今年底或明年初正式上市，但这也取决于WHO是否会更新耐药结核病推荐用药以及Mylan是否会在耐药结核高负担的几个国家申请注册。

所以，pretomanid获得 FDA批准只是万里长征第一步，新药是否对所有国家可及，尤其结核病高负担国是否可以负担是更重要的问题。今年4月，结核联盟与Mylan达成全球合作协议，授权pretomanid的商业化权益，由其负责该药的注册、生产和供应。Mylan有望成为第一个在特定中低收入国家对pretomanid商业化的企业，不少中低收入国家都是结核高负担国，但结核联盟为了践履自身使命，授权Mylan关于 pretomanid在中低收入国家的商业开发权并不具有排他性，未来可能会遇到其他竞争对手，但是Mylan在高收入国家获得的pretomanid的商业化权益则是独家排他的。

至今，结核联盟和Mylan还没有公布pretomanid的价格。根据估计，pretomanid的仿制药价格可能会定在每天0.36至1.14美元之间；而BPaL方案中的另两款药物，贝达喹啉和利奈唑胺的全球最低价格已达每天3美元。不考虑pretomanid的价格，需要这个三联组合治疗的结核病患者需要服用6~9个月，总支出达548~776美元，而不少倡导药物可及性的组织和团体都呼吁抗耐药结核治疗每人一个完整疗程不应高于500美元。不少公民社会组织都呼吁结核联盟和Mylan应公开许可协议具体条款和条件，因为这将极大地影响全球结核病患者获得新药治疗的可能性。

就先前获批的两个抗结核新药来看，可及性程度同样非常有限。强生的贝达喹啉以6个月疗程400美元的价格卖给符合全球抗结核药品基金（Global Drug Facility）资格要求的国家，强生没有披露贝达喹啉在其他国家的定价。虽然强生公司通过慈善赠药扩大贝达喹啉的可及性，但药企赠药计划因其限制条件、有限受益人数及不具有可持续性等等一直以来都饱受诟病。从2012年获得FDA批准上市至2018年11月，全球只有28700名患者获得贝达喹啉治疗，不足治疗需求人数的20%。今年4月，无国界医生致信强生公司要求将贝达喹啉的价格降至每天1美元，以体现该药是多方联合努力研发的成果，因为贝达喹啉的早期研发获得公共资金支持，美国和南非等国政府和科研机构、包括无国界医生在内的多个组织以及全球结核病社群也都为证明贝达喹啉的治疗价值做出了贡献。

与pretomanid同类的德拉马尼6个月疗程的价格也很高，全球最低价也要1700美元，不少患者可能需要用药20个月，总价会更高。如果pretomanid的定价低于德拉马尼，也许会对德拉马尼形成竞争压力。

除了pretomanid之外，结核联盟的管线上还有几款在研新药，而且，结核联盟将其中Sutezolid的专利授权药品专利池，鼓励仿制药企业向药品专利池申请许可，但目前为止，还没有公开信息显示有任何药企向药品专利池申请这款抗结核药的专利许可。