10 新配方Thiola

6月30日，FDA将对新配方Thiola治疗胱氨酸尿症的NDA作出审查决定，该病是一种罕见的遗传性胱氨酸转运障碍，导致尿液中胱氨酸水平升高，并形成复发性肾结石。

1988年，FDA批准了100毫克剂量的片剂Thiola用于治疗胱氨酸尿症。2014年5月，Retrophin公司从私人持有的Mission Pharmacal收购了美国市场Thiola的权利。

11 DOPTELET

6月30日，FDA将对Dova公司Doptelet用于治疗对先前疗法反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的sNDA作出审查决定。

ITP是一种以血小板减少为特征的自身免疫性出血性疾病，如血小板异常低。Doptelet是第二代口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节者。

Doptelet于2018年5月获FDA批准用于计划接受手术的慢性肝病成人患者治疗血小板减少症，2018年的销售额为770万美元。（新浪医药编译/newborn）

参考来源：Biotech Stocks Facing FDA Decision In June 2019