图片来源：Incyte官网

此次NDA的递交是基于pemigatinib在名为FIGHT-202的2期试验中治疗局部晚期或转移性经治肝内胆管癌患者的有效性和安全性数据。试验结果显示，在携带FGFR2基因融合或重排的患者亚组中，pemigatinib的单药治疗使患者达到36%的客观缓解率（ORR），并使中位缓解时间（DOR）达到7.5个月。

靶向罕见神经疾病！ZX008获优先审评资格

致力于开发罕见病疗法的Zogenix公司宣布，美国FDA已经接受该公司为Fintepla（ZX008，口服低剂量氟苯丙胺）递交的新药上市申请（NDA），治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在明年3月25日之前作出回复。

Zogenix公司开发的ZX008是一种液体形态的低剂量氟苯丙胺。它可以通过调节血清素机制和sigma-1受体活性来减少癫痫发作的频率。ZX008已经获得美国和欧盟授予的孤儿药资格，同时它获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。

▲氟苯丙胺分子结构式（图片来源：Brenton [Public domain]）

这一申请是基于两项关键性3期临床试验的数据以及一项正在进行中的开放标签扩展试验的中期分析结果。这些试验包括232名患者，接受治疗时间最多长达21个月。在其中一项关键性3期临床试验中，Fintepla与安慰剂组相比，每月平均出现痉挛性癫痫发作的次数减少了54.7%（p<0.001）。

“猎杀”小细胞肺癌！Imfinzi获FDA优先审评资格

阿斯利康（AstraZeneca ）宣布美国FDA接受了其免疫疗法Imfinzi（durvalumab）的补充生物制剂许可申请（sBLA），并授予该申请优先审评资格。在明年第一季度结束前，FDA将做出批复。值得注意的是，本申请的适应症为先前未接受过治疗的广泛期小细胞肺癌患者。这也意味着Imfinzi有望在罗氏的Tecentriq之后，很快成为第二款获批一线治疗小细胞肺癌的PD-L1抑制剂。

作为一款PD-L1抑制剂，Imfinzi在一项名为CASPIAN的3期临床试验中展现出了积极的治疗效果。与标准化疗连用的情况下，它能显著延长患者的总生存期（OS）。数据显示，患者的死亡风险能减少27%，中位总生存期为13.0个月。相比之下，只使用标准化疗的对照组，其数据为10.3个月。在治疗的18个月后，治疗组的患者里有33.9%依旧存活。这一数字在对照组为24.7%。这一研究的结果也在今年早些时候发表在了《柳叶刀》上。

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