该公司是一家致力于开发针对严重遗传病的潜在革命性基因疗法和T细胞免疫疗法的生物技术公司。今年5月，首个产品Zynteglo（含βA-T87Q球蛋白编码基因的自体CD34+细胞）获得欧盟批准，这是一种基因疗法，用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。今年年底，该公司计划启动向美国FDA滚动提交Zynteglo用于相同适应症的生物制品许可申请（BLA）。

有分析师预计，Zynteglo在明年同期销售势头将上升，未来可能会突破10亿美元重磅门槛，但明年全年销售额应该不会很高。原因在于该产品的标价高达157.5万欧元（约合170万美元）。bluebird bio公司需要与欧洲个别国家协商报销协议，付款基于基因治疗的有效性，期限可以长达5年。

bluebird bio的潜力在于其专利技术和对基因疗法的专注，该公司已被多家机构列入潜在并购目标。目前，其管线中还包括：（1）idecabtagene vicleucel (ide-cel or bb2121)，这是一种抗BCMA CAR T细胞疗法，正与新基合作开发用于复发/难治性多发性骨髓瘤。新基曾表示，计划在2020年上半年在美国提交BLA。（2）Lenti-D，该疗法开发用于治疗名为脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的罕见代谢紊乱疾病男性儿童患者，预计II/III期研究ALD-102在年底前获得更新数据，另一项开放标签III期研究ALD-104正在进行中。

TOP 5：Clovis Oncology

Clovis专注于开发和商业化新型抗癌药。该公司总裁兼首席执行官Patrick J.Mahaffy在2019年初在摩根大通37届医疗会议上公开表示，不排除并购的可能性，并表示“我们对此持开放态度”。不过，8月7日，该公司转而宣布，将通过私募发行方式筹集2024年到期的2.25亿美元可转换高级票据，这一消息令一直期待大型生物制药公司收购Clovis的投资者非常失望，公司股价较去年同期下挫76%，8月8日再次下跌11%，至9月4日时股价已跌至5.12美元。

此外，在阿斯利康和默沙东公布Lynparza（olaparib）治疗同源重组修复基因突变（HRRm）转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）III期研究PROfound中获得阳性结果后，Clovis公司一天内下挫6.7%。Lynparza是一种PARP抑制剂，是Clovis公司Rubraca（rucaparib）的竞争产品。

今年8月1日，Clovis报告称，在2019年上半年Rubraca产品净销售额同比增长56%，达到6609.6万美元。然而几天后，美银美林(BofA Merrill Lynch)分析师将Clovis股票评级从“买入”下调至“中性”，理由是阿斯利康现在更有可能在今年基于PROfound研究数据寻求对Lynparza治疗mCRPC新适应症的批准，因此Rubraca在前列腺癌领域面临Lynparza竞争的可能性增大。此前，Clovis公司一直被列为首要并购目标，但现在投资者对该公司已经开始缺乏兴趣。

TOP 6：Incyte

Incyte专注于发现、开发和商业化创新疗法，用于炎症性疾病与肿瘤的治疗。该公司拥有一款重磅JAK抑制剂Jakafi，在2018年跨过十亿美元“重磅”门槛，达到了13.87亿美元。今年上半年，该产品收入较去年增长19%，达到7.8511亿美元，其中不包括1.02466亿美元的特许权使用费收入，这些收入来自于诺华在美国以外市场的产品销售。

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