TOP 2：Amarin

Amarin总部位于爱尔兰都柏林，专注于开发创新疗法改善心血管健康。2012年，公司的鱼油产品Vascepa（二十碳五烯酸乙酯，EPA）获得FDA批准，作为饮食的辅助品，降低严重高甘油三脂血症成人患者的甘油三酯水平。目前，该药用于降低心血管风险的补充新药申请（sNDA）正在接受美国FDA的审查。今年7月，Amarin公司发起了4亿美元的美国存托股票公开发行，以支持Vascepa的现有和扩大商业化，包括销售队伍翻倍。

但8月8日，FDA打破了Amarin原本在当月获得sNDA批准的计划，而是宣布在11月14日召开专家顾问委员会会议的计划。该委员会将对III期REDUCE-IT的结果进行审查，在该项研究中，Vascepa将首次发生重大心血管事件的相对风险降低了25%。

Jefferies分析师MichaelYee在一份投资者报告中写道：“总的来说，我们预计FDA将批准该药物，因为有明显的证据表明该药物对未满足的需求有好处。”Amarin公司表示，将继续推进4亿美元的发售，销售队伍将按计划翻倍。

另一个适应症无疑将进一步提振Vascepa的净产品收入，该产品在2019年上半年同比增长80%，从9631.3万美元增至1.73097亿美元。Amarin公司几乎所有（99%）收入都来自Vascepa，今年以来，该产品销售额不断上升，引发了辉瑞、安进、诺华和诺和诺德收购Amarin的传闻。

TOP3：BioMarin

BioMarin专注于罕见性疾病领域的新药研发。尽管已有7款上市药物，并且还拥有其他罕见病药物和基因疗法管线资产，但该公司今年预计将亏损1.15-1.65亿美元。今年上半年，该公司净亏损为9390万美元，而去年同期为6090万美元。BioMarin为其净损失扩大提供了几个原因，首先是苯丙酮尿症（PKU）基因治疗开发项目的临床前活动和其他两个项目的临床活动相关的研发费用较高。其中一个是valocotcogene roxaparovec（val rox或BMN 270），这是一种A型血友病基因疗法，计划第四季度在美国和欧洲提交上市申请。另一个是vosoritide（BMN 111），这是一种软骨发育不全疗法，预计年底获得III期临床数据，届时该药治疗5岁以下软骨发育不全儿童进的一项II期研究预计将完成患者入组。

长期以来，这种赤字一直在助长分析师们的收购传言。自2013年GEN编制此类并购目标名单以来BioMarin持续上榜，今年关于该公司被收购的猜测并未降温。

有分析师指出，BioMarin公司尽管基础较少，但具有非常大的增长潜力，val rox和vosoritide在2020年的预期上市，将为该公司奠定一个坚实的罕见病药物基础。该公司在基因治疗领域的专业知识应该能吸引潜在的并购者。

TOP 4：bluebird bio

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