多发性硬化症药物：

1. 干扰素类产品，如Avonex，Rebif等，正在被依从性更好，临床疗效更优的口服药物和单抗药物代替，干扰素类产品市场份额近年也在持续下跌；

2. 罗氏Ocrevus（奥瑞珠单抗）是一款里程碑式药物，开启了一个新的多发性硬化症治疗新时代，依从性和患者临床收益大幅增加。

中国多发性硬化症患者治疗却是非常糟糕：

一方面：DMT治疗药物可及性极差

《多发性硬化患者生存报告（2018）》显示，中国仅有两款多发性硬化症药物获批上市，分别为干扰素β-1a（商品名Rebif）以及2018年刚刚获批上市的特立氟胺。

DMT治疗率仅为10%

另一方面：多发性硬化症患者医疗负担很重

多发性硬化症未接受治疗患者中31%认为医疗负担过重

国内多发性硬化症为代表的罕见病治疗是一个长期未受关注的领域，仅有2款药物，患者医疗负担特别重。

受益于国家局药物审评审批改革，多发性硬化症治疗也出现新希望，诺华西尼莫德国内递交上市申请，2019年预计将会获批上市，正如上文所述，西尼莫德刚刚在美国获批，适应症为RRMS+SPMS+CIS，药物国内上市将会进一步改善多发性硬化症患者的用药。

诺华西尼莫德受理信息

国家局在切实提高患者的药物可及性，其他值得注意的是，百济神州/新基 Ozanimod以及罗氏奥瑞珠单抗极有可能受益，并明显加速药物在中国的上市进程，后续可以特别关注。

因你珍稀 所以珍惜，希望多发性硬化症等罕见病患者鼓起生活的勇气，一切正在改变，罕见病药物可及性正在快速得到改善，同时相信国家也会逐步改善罕见病患者的医疗支付能力，笔者同时也推荐几个比较好的多发性硬化症资源：

1.多发性硬化症社区 https://www.nationalmssociety.org

2. 多发性硬化症社区 https://www.mssociety.org.uk

3. 多发性硬化症国际联合会 https://www.msif.org

4. 罕见病诊疗指南，下载链接 http://www.gov.cn/fuwu/2019-02/28/content_5369203.htm

原标题：药物少、负担重：中国多发性硬化症患者治疗现状分析

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