作者:1°C
近日,多发性硬化症领域迎来多个重要的开发进展,代表如诺华Mayzent (siponimod,西尼莫德) 获批上市,Celgene开发的ozanimod申请上市,百健富马酸二甲酯升级版diroximel fumarate申请上市;中华医学会神经病学分会发布《多发性硬化患者生存报告(2018)》,卫生健康委发布罕见病诊疗指南等等,笔者希望通过本文初步介绍中国国内多发性硬化症现状,并罗列2019年国内值得关注的多发性硬化症进展。
1.中国多发性硬化症患者:
约3万人,83%为复发缓解型
多发性硬化症(Multiple Sclerosis, MS)是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病,疾病列入第一批罕见病药物目录。可以分为复发缓解型(RRMS,85%)、原发进展型(PPMS 10%)和进展复发性(PRMS, 罕见型5%),其中,80% RRMS可进展为继发进展型多发性硬化症(SPMS)。
多发性硬化症临床分型:
数据来源:ALTAS OF MS 2013
多发性硬化患者生存报告(2018):
要点1: 患者发病高峰年龄为20-40岁,疾病给患者及家属带来沉重的精神和经济压力
要点2: 患者就诊和确诊周期均较长,症状出现后平均1-5年才会诊治,疾病知晓率很低;
要点3: 患者确诊后,DMT治疗患者不足10%,主要原因是药物可及性差和疾病负担太重。
2.中国多发性硬化症药物可及性
亟待提高
多发性硬化症尚无有效的根治疗法,临床上仍旧以疾病修正治疗(Disease-modifying treatments ,DMT)为主。但是,截至目前,中国国内可用的多发性硬化症药物仍旧非常缺乏。
根据发布的罕见病诊疗指南,以及国际多发性硬化症社区公开资料(National MS Society Brochure. Disease Modifying Therapies for MS.),截至目前,已有16款DMT治疗药物在欧美获批上市,其中,诺华西尼莫德,默克集团克拉屈滨片刚刚获批上市,另外,百健diroximel fumarate和新基ozanimod仍处于上市审评阶段,预计2019年或是2020年初获批上市。
多发性硬化症DMT治疗药物一览: