国际科研小组此次瞄准了一种被称为NHEJ(非同源末端连接)的DNA修复细胞路径,并将之与现有CRISPR-Cas9系统结合,成功地将新DNA插入到非分裂细胞的精确位点。这种适用于非分裂细胞的基因改造技术被命名为“HITI”,意为不需要同源序列的目标部位特异基因插入技术。
HITI技术在人的分裂培养细胞中,基因插入效率比目前方法高出10倍。对患有色素性视网膜炎的大鼠的实验表明,这些实验动物的视觉得到了部分恢复。今后利用HITI技术对动物脑神经直接进行基因修改,可了解具有复杂思考能力的脑功能以及相关脑部疾病机理,有助治疗因神经、肌肉、视网膜等终末分化细胞(指干细胞进入终末分化后,形成的不再分裂的成熟细胞)异常导致的疑难病症。(记者 冯卫东)
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