到了1998年，美国科学家安德鲁和克雷格发现RNA不仅仅可以使得蛋白表达，一种被称为siRNA的小型RNA能够在秀丽线虫中阻止蛋白的合成。三年后，研究人员发现这一机制在哺乳动物中同样适用，这让siRNA作为医学手段成为了可能。凭借siRNA基因干扰技术，两位科学家分享了2006年的诺贝尔生理学与医学奖。

同样是1998年，抑制视网膜炎症的RNA疗法“fomivirsen”得到了美国食品药品管理局(FDA)的批准，RNA治疗也第一次从实验室走到了临床应用中。在这之后，更多振奋人心的RNA疗法研究进展发表，包括抑制HIV在巨噬细胞中复制和抑制丙肝病毒复制的RNAi（RNA激活）技术，这些结果让曾经棘手的疾病的治愈成为了可能。除了罕见病与病毒感染，RNA疗法还对常见慢性病具有极好的疗效，例如靶向PCSK9基因的siRNA药物能够高效和持久降低低密度脂蛋白胆固醇水平，从而达到治疗甚至预防高脂血症的目的。

基于RNA技术的疗法在21世纪以来如雨后春笋一样涌现。2018年8月Alnylam公司的Onpattro获得FDA批准，成为首个上市的RNAi治疗药物。Moderna、艾博生物基于mRNA免疫技术的新冠疫苗也取得了很好的临床试验结果。而中美瑞康、瑞博生物的RNA疗法产品也离临床应用越来越近。相比于传统的药物，RNA疗法在给药后维持的时间更长，具有更好的特异性与稳定性，价格也更加易于接受， 更重要的是RNA作为一种全新的创新药，标志着一场新的制药革命的来临。我们可以预见在不久的将来，RNA疗法就会从一个陌生的名词变成一种常见的治疗方案。高瓴希望通过对RNA疗法上的投资，迅速促成不同种类和用于多种疾病领域的RNA药物早日进入临床，惠及广大患者。