还有1周的时间，2020年就要到来了。在今天的这篇文章里，药明康德内容团队将结合公开资料，与读者分享在2020年值得关注的20项创新疗法，今天的这篇文章将介绍在2020年有望获得FDA批准的10款潜在重磅疗法。

Inclisiran：首款治疗大众疾病的RNAi疗法

公司：诺华（Novartis）/The Medicines Company

适应症：降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）

由The Medicines Company和Alnylam公司联合开发的RNAi疗法inclisiran有望成为首款治疗大众疾病的RNAi疗法。Inclisiran通过靶向编码PCSK9蛋白的mRNA，降低PCSK9蛋白的表达。与已经上市的PCSK9抑制剂相比，它的优势在于患者每年只需要注射两针就可以帮助控制LDL-C水平。

即使接受最佳他汀类疗法的治疗，仍然有很多患者的LDL-C水平不能达到推荐范围。Inclisiran有望为这些患者提供一款简便的创新治疗选择。诺华公司斥资97亿美元收购The Medicines Company也表现出对这款疗法成为重磅药物潜力的肯定。

Bempedoic acid：降低坏胆固醇的“first-in-class”疗法

公司：Esperion

适应症：低密度脂蛋白胆固醇水平过高

Esperion公司开发的bempedoic acid是一款口服ATP柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂。它可以降低胆固醇的生物合成，提高低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）受体水平，从而导致更多LDL-C从血液循环中被清除，降低血液中的LDL-C水平。它可以作为单药疗法或者与辉瑞（Pfizer）公司的ezetimibe联用，帮助那些接受最佳他汀类药物治疗后，LDL-C水平仍未达标的患者降低LDL-C水平。这款创新疗法的新药申请有望在明年初获得FDA的答复。

▲Bempedoic acid/ezetimibe的作用机制（图片来源：Esperion公司官网）

Risdiplam：改变SMA疾病进程的口服疗法

公司：罗氏（Roche）

适应症：脊髓性肌萎缩症（SMA）

今年对于SMA患者来说是突破性的一年，诺华公司的基因疗法Zolgensma的问世给他们提供了一种潜在的治愈性疗法。虽然Zolgensma的长期疗效仍然需要继续观察和评估，但是这款疗法让SMA患者看到“一次治疗，终身受益”的希望。

而明年，SMA患者有望获得一款口服SMA疗法。罗氏公司开发的risdiplam通过影响编码SMN蛋白的SMN2基因的mRNA剪接过程，提高患者体内的SMN蛋白水平。它不但在治疗症状最严重的1型SMA儿童患者时能够挽救他们的生命，而且在治疗症状较轻的2型和3型SMA患者时也能够提高他们的运动能力。

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