文 | 菜菜

12月12日，CDE网站更新消息，和黄医药1类新药索凡替尼的上市申请被拟纳入优先审评，具体信息如下：

（资料来源：CDE）

索凡替尼是继呋喹替尼后，和黄医药自主研发并申报上市的第2个1类新药。索凡替尼是国内首个因疗效太好提前终止临床试验的创新药，用于治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤（NET），开启了国内靶向治疗非胰腺神经内分泌瘤的时代。

和黄医药第2个申报上市的1类新药

索凡替尼（Surufatinib）是一种可选择性抑制与血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）相关的酪氨酸激酶活性及集落刺激因子-1受体（CSF -1R）的口服候选药物，成纤维细胞生长因子受体（FGFR）是肿瘤增长中起作用的蛋白质的受体，而集落刺激因子-1受体（CSF-1R）参与阻断肿瘤相关巨噬细胞活化的信号通路，它能庇护癌细胞免受T细胞的杀伤性攻击。

索凡替尼是和黄医药第2个自主研发并申报上市的1类新药，也是和黄医药自主完成在中国的概念验证试验，并扩展到美国进行临床研究的第一个肿瘤候选药物。

疗效太好，提前终止Ⅲ期

和黄医药于2019年11月提交索凡替尼的上市申请，适应症为晚期非胰腺神经内分泌瘤。

此次上市申请是基于成功的SANET-ep临床研究数据。

SANET-ep是一项关于索凡替尼以晚期非胰腺神经内分泌瘤为适应症的Ⅲ期关键性研究。2019年6月，该研究独立数据监察委员会（IDMC）评估认为，共198名患者参与的中期分析成功达到无进展生存期（PFS）这一预设主要疗效终点，并提前终止研究。在国产新药中，出现疗效太好，提前终止Ⅲ期临床的，索凡替尼应该是第一个。

研究结果表明，索凡替尼使有关疾病进展或死亡率下降了67%，且总体上耐受性良好。根据研究者评估，索凡替尼治疗组患者的中位PFS为9.2个月，与之相比，安慰剂组患者则为3.8个月。在所有亚组中均观察到了索凡替尼的治疗疗效，并且这些治疗疗效得到了包括客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、到达疾病缓解的时间（TTR）、缓解持续时间（DoR）等次要疗效终点指标的显著改善的统计数据的支持。

（资料来源：药物临床试验登记与信息公示平台）

开启了国内靶向治疗非胰腺神经内分泌瘤的时代

神经内分泌瘤（NET）起源于与神经系统相互作用的细胞或产生激素的腺体。按照起源，神经内分泌瘤通常分为胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤。与其他肿瘤相比，神经内分泌瘤患者的生存期相对较长，因此，虽然神经内分泌瘤发病率相对不高，但患者人群相对较大。

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