作者:知行
截止到2019年11月29日,今年FDA共批准42款新药、9款生物类似药,另外还有3款新药的PDUFA时间在12月,预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年,2019年会是FDA批准新药数量最低的一年,但质量不差,比如Skyrizi、Zolgensma、Rozlytrek和Brukinsa。本文总结了2019年FDA批准的42款新药、9款生物类似药,以及12月份面临FDA决定的3款新药。
► 当前FDA批准42款新药,刷新3年来低点
截止到11月29日,2019年FDA共批准42款新药, 2017年和2018年FDA分别批准了57款和62款新药,2019年可以说是FDA批准新药的"惨淡"一年。2018年年末至2019年年初,美国政府历经数次停摆;另外,FDA前任局长Scott Gottlieb辞职在生物制药行业引起震荡,这些都可能影响新药审批。
表1 截止到2019年11月29日 FDA批准42款新药
虽说数量上略显不足,但质量上却一点也不差,例、如最有价值的银屑病新药Skyrizi基因疗法Zolgensma、广谱抗癌药Rozlytrek和百济神州首款FDA新药Brukinsa,同样还有多款疾病领域中的首款产品。
• 非常有价值的银屑病新药Skyrizi
2019年4月23日,FDA批准白细胞介素-23(IL-23)抑制剂Skyrizi(risankizumab-rzaa)治疗成人中度至重度斑块状银屑病。银屑病又被称为"牛皮癣",是一种很普遍的自身免疫性疾病。分析师预计,2024年Skyrizi的年销售额将达到31.96亿美元,被称为2019年FDA批准的最具价值的新药。
获得批准后,Skyrizi将进入一个十分拥挤的市场,竞争对手包括Taltz、Siliq、Tremfya、Ilumya等。其中,Tremfya、Ilumya是和Skyrizi类似的选择性靶向IL-23的生物疗法。
Skyrizi是这类药物中疗效最好的,将有利于该药的上市推广,其Ⅲ期临床研究结果出众,接受Skyrizi治疗的患者中,银屑病免疫及严重度指数(PASI)改善90%的患者比例达到75%左右。
此外,Skyrizi的优势不仅在于疗效上,还在于使用非常便利。患者在第一次使用Skyrizi后,第二次用是4周后,此后的患者每年只需要注射4次,而Tremfya需要每8周注射一次,患者经过培训后还能自行注射Skyrizi。
• 基因疗法Zolgensma--史上最贵药物
2019年5月24日, FDA批准基因疗法Zolgensma上市,用于治疗2岁以下患有SMN1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童患者,一次性费用212.5万美元。
Zolgensma是一款一次性基因替代疗法,通过9型腺相关病毒(AAV9)将正常SMN1基因导入患者体内,取代缺陷型SMN1基因,从而可以有效合成功能正常的SMN蛋白。与此前FDA批准的另一款SMA基因疗法Spinraza相比,Zolgensma(AVXS-101)无论在疗效还是成本效益上都具有优势。