2018年10月,米拉出院回家,尽管她还是看不见,说不了话,行动不便,但其身体机能出现了明确好转。自此,我们可以说,这一仗,赢了!
三问个性化治疗时代的药物监管该何去何从?
人吃五谷杂粮生百病,这是在中国流传很久的一句俗语,但也侧面表明,全世界每个人所生的病都各有不同,更是对于如米拉这样的罕见病患者来说,全世界可能只有几个或者十几个相同案例。因此,开发创新疗法可能是罕见病患者的唯一选择,也可能是未来个性化治疗的良好开端。
但在10月9日,《新英格兰医学杂志》在发布milasen相关论文后不久,该杂志配发了FDA药物评估和研究中心主任Janet Woodcock博士和生物制品评估与研究中心(CBER)主任Peter Marks联合署名撰写的社论:《Drug Regulation in the Era of Individualized Therapies》。
DOI: 10.1056/NEJMoa1813279
文章首先指出,随着基因组学的快速发展,独立实验室的兴起,第三方制药公司的快速响应,使得“个性化定制药物”不再是梦。但在“个性化定制”的药物研发却对相关监管部门造成了新的挑战,例如:需要获得哪些证据,才能将药用于人体?对安全性的最低保证是什么?如何选择剂量、制定治疗方案?用药后,患者情况危急时,该如何抉择?治疗有效性如何评估?
其次,当患者参与个性化定制药物,药物研发的流程发生了颠覆。不再是药物研发完成后再寻找患者进行临床试验,而是患者首先进入试验,随之进行药物研制。当患者不惜一切代价渴望 “活”的机会时,医生又该如何喊停呢?
第三,尽管大家都沉浸在米拉治愈的喜悦之中,但其背后耗费的巨额成本只有医生和家人才清楚。未来个性化医疗的“账单“,究竟会由谁来买单呢?并且这些仅“个人可用“的药物究竟又有谁愿意参与生产上市呢?
2020年,FDA即将出台“个性化定药”的研发和管理原则,或许到那时这些问题将得到一个完美的答案。我们一起拭目以待!
参考资料:
[1] Patient-Customized Oligonucleotide Therapy for a Rare Genetic Disease
[2] Drug Regulation in the Era of Individualized Therapies
[3] Drug tailored to one girl with brain disease paves way for similar customized treatments
[4] Scientists Designed a Drug for Just One Patient. Her Name Is Mila.