作者：刘宇

美国在医药创新领域的全球领先地位十分显著，是现今世界上新药研发能力最强的国家。由于美国新药特殊审评制度建立较早，相对更为成熟，对于我国具有不少可供借鉴之处。

2018年，美国FDA共批准了59款新药，是近26年来新药核准数量最多的一年，从一个侧面反映出美国政府优化法规监管、加速新药上市的政策倾向。

图1 1993—2018年美国FDA新药批准数量

数据来源：FDA官方网站数据

一、美国新药特殊审评制度概况

美国从自身国情出发，设立了多种新药特殊审评模式。FDA主要有四种新药加快审批途径，分别是快速通道、加速审批、突破性疗法和优先审评。

1. 快速通道：针对治疗严重疾病且目前临床用药空缺的新药

严重疾病包括代表性的艾滋病、心衰、癌症和阿尔茨海默病，以及癫痫、抑郁和糖尿病等。解决尚未满足的医疗需求指提供一种新的治疗药物或优于现有药物的治疗药物。

药企主动提出快速通道指定申请，可与临床研究申请（IND）一同提出，或在IND提交后任何时候提出，但建议在生物制品许可申请（BLA）或新药申请（NDA）会议之前，FDA在收到申请后60天内给出答复。快速通道需要提供非临床和临床数据，表明该药具备解决医疗需求不足的潜力。满足医疗需求不足可分为提供目前没有的治疗药物或提供优于现有治疗的药物。

2.加速审批：针对目前临床用药空缺、基于替代终点而批准的新药

满足以下三个条件可获得加速审批：一是用于治疗严重疾病，二是对于现有疗法具有优势，三是显示具有改善代理终点表现的新药。

申请人应在新药研发过程中与FDA审评人员沟通，探讨可否应用代理终点指标，以及验证性临床试验（指在新药批准后的临床试验）等有关问题。FDA回应加速审批申请的时限并无明确规定。

3.突破性疗法：针对明显改善现有疗法的新药

满足以下两个条件可认定为突破性治疗药物：一是适应证为危及生命的或严重的疾病，二是有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物。

制药企业可将突破性治疗药物资格申请与IND一同提交，或在IND提交后任何阶段，但建议不晚于Ⅱ期临床试验会议结束，FDA在收到申请60天内给予答复。如果该药物不再满足突破性治疗药物指定的资格，FDA将撤销对其的指定。突破性治疗药物需要提供初步的临床证据表明该药能够实质性改善现有治疗药物的临床终点。

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