5月24日，诺华Zolgensma®(onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101)获美国FDA批准上市，用于SMN-1（survival of motor neuron）双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症的婴儿患者（<2岁）。Zolgensma成为全球首款获批上市的一次性治疗方案，也是唯一一个基因替代疗法，Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量，药物上市具有里程碑意义。

Zolgensma给脊髓性肌萎缩患者（包括正在接受Spinraza治疗患者）带来了突破性的创新疗法，同时AveXis给出支付方案，官宣定价在212.5万美元，可签订Outcomes-based contracts，拆分5年支付，Zolgensma关注脊髓性肌萎缩患者长期获益。

本文关注Zolgensma注册临床试验数据START，STR1VE，同时简单对比Spinraza（nusinersen）和Zolgensma。

一次性治疗方案：Zolgensma长期改善1型脊髓性肌萎缩患者生存质量

Zolgensma是由AveXis,Inc.开发的一款SMN1基因替代疗法，2018年4月7日，诺华以87亿美元收购AveXis,Inc.，获得该重磅资产。

该款药物是全球唯一一款获批上市的脊髓性肌萎缩症一次性治疗方案，药物的上市开启了脊髓性肌萎缩症治疗新的一页。

• Zolgensma注册临床试验数据概述：长期改善1型脊髓性肌萎缩患者生存质量

根据clinical trials数据，笔者查询到Zolgensma共计有7项临床试验，此次获批主要基于临床试验START(CT-101)（NCT02122952），START(LT-101)（NCT03421977）的2年随访数据以及STR1VE（NCT03306277）。

START(CT-101) 患者baseline：

15例患者，分为低剂量组cohort 1 (3例) 和 高剂量组 cohort 2 (12例)；

低剂量组：6.7 X 10^13 vg/kg；

高剂量组：2.0 X 10^14 vg/kg；

SMN1基因双等位基因缺失，SMN2拷贝数为2；

无药物治疗情况下，婴儿存活寿命小于24个月。

高剂量组：2.0 X 10^14 vg/kg，AVXS-101明显改善患者运动能力，CHOP-INTEND评分大于40的患者比例高达91.7%。

START(LT-101) （Cohort 2）24月随访数据：

Zolgensma治疗后，随访24月，患者总生存率为100%，根据研究数据，未接受药物治疗1型脊髓性肌萎缩患者2年总生存率仅为8%；另外，Zolgensma治疗能够改善提高患者的运动能力，24月 CHOP-INTEND评分大于50的患者比例高达91.7%，根据研究数据，未接受药物治疗1型脊髓性肌萎缩患者，6月龄及以上，CHOP-INTEND评分均低于40。

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