原创:觅苓
近日(2019年9月21日-23日),在2019第四届中国医药创新与投资大会上,上海绿谷制药有限公司发布了中国原创阿尔兹海默症(AD)治疗新药GV-971临床III期试验结果。该临床结果证实了GV-971在AD治疗上的显著作用,为GV-971上市奠定了坚实的基础。
一.阿尔兹海默症及其药物研发现状
我们知道,阿尔茨海默症(AD)是一种神经退行性疾病,其会对患者生活质量产生巨大的影响,同时会给患者家庭、社会带来沉重的精神、经济负担。目前,全球AD患者多达5000万,且呈爆发性增长,到2050年预计将达到1.5亿,因此,AD堪称人类文明的灾难。我国是一个AD大国,患者数多达1000万,而且由于老龄化越来越严重,AD形势越来越严峻。
尽管临床需求巨大,但AD药物研发一直不尽人意。据统计,在过去20余年,全球在AD领域投入的药物研发经费多达6千亿美金,但几乎所有的药物均以失败告终,辉瑞、强生、罗氏等医药巨头相继推出AD领域。
二.GV-971及其三期临床数据
如图一所示,GV-971是一款海洋寡糖药物。该药物从1997年正式开始临床前研究,如今已经经历22年。值得庆幸的是,该药物在2018年11月16已经申请CDE,目前已经审批完成。
图一 GV-971结构
GV-971是我国首个进行大型三期临床试验的抗AD药物。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照。以上海交大精神卫生中心和北京协和医院为组长单位牵头,在全国34家综合医院和专科医院排名前十的三甲医院共有269名临床研究者参与。该临床试验共招募了818例轻、中度AD患者,年龄在50-85岁,均符合美国NINCDS-ADRDA很可能AD诊断标准,将其随机分配为GV-971(450mg BID)组和安慰剂组进行试验。治疗周期为36周;450mg/每日2次。统计方法采用ANCOVA。
在质量保障方面尽量保证与国际接轨,先后组织了28次量表培训会,保证量表评估的一致性。也与国际一流第三方开展广泛合作,包括临床CRO服务(昆泰),药品和样本的储藏与运输(CardinalHealth)。
图二 GV-971临床结果
研究结果显示,GV-971可极其显著地改善老年痴呆患者地认知功能障碍,在治疗第四周即出现显著疗效,且呈现持续稳健地改善。并且,不同年龄、性别、文化程度、APOE ε4+/-受试者的ADAS-cog2均一致性的显著改善。
此外,研究结果证实GV-971具有良好的安全性和耐受性。不良反应事件方面与安慰剂组相当。
三.GV-971获得界内高度评价
GV-971在AD治疗上的显著作用得到了国际专家高度认可:
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