日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准靶向抗癌药Xospata（gilteritinib），该药是一种每日一次的口服药物，用于携带FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。现在，CHMP的意见将提交至欧盟委员会（EC），后者在审查时通常都会采纳CHMP的建议。这也意味着，Xospata有很大的可能性在未来2-3个月获批在欧洲上市，造福欧洲的FLT3突变复发或难治AML成人患者。
AML是一种影响血液和骨髓的癌症，其发病率随着年龄的增长而增加。在欧盟，每年AML的发病率为3.7/100000，估计有18400人被诊断出患有AML。AML与多种基因突变有关。
Xospata属于第二代FLT3抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。
Xospata在美国已被授予孤儿药资格和快速通道资格，在日本和欧盟被授予孤儿药资格，同时在日本被授予SAKIGAKE资格。
2018年10月中旬，Xospata获得日本批准，用于FLT3突变阳性复发性或难治性AML成人患者。2018年11月底，Xospata获美国FDA批准，用于经检测证实存在FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）AML成人患者的治疗。此次批准，使该药成为FDA批准用于复发性或难治性AML患者群体的首个FLT3靶向制剂，同时也标志着安斯泰来进入了美国血液癌症治疗领域。
Xospata是通过与日本寿制药株式会社（Kotobuki Pharmaceutical）的研究合作发现，安斯泰来拥有开发、制造、潜在商业化Xospata的独家全球权利。
Xospata在日本和美国的获批、以及在欧洲MAA的提交，是基于ADMIRAL临床研究中下列终点的中期分析：完全缓解率（CR）/伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh），CR/CRh缓解持续时间（DOR），依赖输血向不依赖输血的转化率。数据显示，CR/CRh为21%、CR/CRh的中位DOR为4.6个月。基线期后56天，从依赖输血向不依赖输血的转化率为31.1%。
值得一提的是，2017年4月，诺华的靶向抗癌药Rydapt（midostaurin）获FDA批准，治疗FLT3突变阳性新诊AML成人患者。此次批准，使Rydapt成为全球首个一线治疗FLT3突变阳性AML的靶向药物。
原文出处：Xospata leads latest CHMP recommendations
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