今日，专注于开发治疗B细胞相关疾病创新疗法的生物医药公司TG Therapeutics宣布，其在研新药umbralisib（TGR-1202）得到了FDA颁发的突破性疗法认定。Umbralisib将用于治疗之前至少接受过一次抗CD20抗体疗法的边缘区淋巴瘤（marginal zone lymphoma，MZL）患者。目前尚无专门针对MZL的获批疗法。

在淋巴组织的边缘区域开始生长的MZL，是一种进展和扩散缓慢的惰性淋巴瘤。MZL是第三常见的B细胞非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma，NHL），约占NHL总数的8%。MZL每年新增病例约为7500例。NHL患者虽然对最初的治疗反应良好，但是他们的病情通常伴随着多次复发，每次复发之后的缓解期越来越短。晚期NHL患者通常需要全身性的化学免疫治疗，他们急需新的有效疗法来缓解疾病进展，延长生命。

可口服的umbralisib，是一款新一代磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）δ亚型的高效特异性抑制剂，能在纳摩尔水平选择性抑制PI3K-δ。PI3K-δ被认为在B淋巴细胞的增殖和存活中起重要作用。Umbralisib在临床前研究中展示了治疗恶性血液癌症的强大活性。

本次突破性疗法认定的颁发是基于名为UNITY-NHL的2b期临床试验的中期结果。这项仍在进行中的试验包括使用umbralisib作为单药疗法，治疗MZL患者队列。这项试验的顶线结果预计将在2019年中发布。

▲TG的产品研发管线（图片来源：TG官网）

TG的执行主席兼首席执行官Michael S. Weiss先生表示：“TG期待与FDA的密切合作，以期将这款创新PI3K-δ抑制剂尽早带给患者。对于经历过化学免疫疗法治疗失败的MZL患者，他们的治疗选择非常有限。TG相信umbralisib在这一未被满足医疗领域，有潜力扮演非常重要的角色。”

参考资料：

[1]. TG Therapeutics Receives Breakthrough Therapy Designation from the U.S. Food and Drug Administration for Umbralisib for the Treatment of Marginal Zone Lymphoma. Retrieved January，22, 2019, from http://ir.tgtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/tg-therapeutics-receives-breakthrough-therapy-designation-us

[2]. Celgene淋巴瘤疗法优势突出，显著改善PFS. Retrieved Jan. Retrieved Jan，22, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/dFKA78Eky7xQqKpH4S_aDg

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