作者：1°C

如果一个产品，年销售额贡献率接近90%，那产品价值的不断开发，产品的升级将是至关重要的，罕见病药物依库珠单抗（商品名Soliris）对于Alexion便是这样一款举足轻重的重磅资产。

2018年12月21日，FDA批准第59款药物，依库珠单抗的继承者ULTOMIRIS™（ravulizumab），用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿治疗，这就是依库珠单抗的继承者——长效版Soliris，药物批准比预期早了2个多月。本文关ULTOMIRIS™的临床试验数据以及Soliris／ULTOMIRIS的商业开发计划。

全球销售额TOP30：

Soliris是一款重磅罕见病药物

依库珠单抗有3个适应症

依库珠单抗2007年首次在美国上市，2018年09月04日，该款药物在中国获批。目前，Soliris（依库珠单抗）已获批3个适应症，即治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），和抗AchR抗体阳性重症肌无力（gMG） 。

依库珠单抗很贵

定价50多万美金/年，约合RMB 300万/年，2017年销售额31.44亿美元，占公司全年销售额88.53%，全球药物销售排名约在TOP30。

依库珠单抗专利2027年到期

Soliris在美国专利将于2027年到期，面对类似药和创新药的竞争，Alexion当然很慌，而ULTOMIRIS的成功上市有望将专利延长至2035年。

2018年第3季度财报数据：Soliris贡献86%销售额

长效版Soliris：ravulizumab临床数据分析

开发Soliris的升级版ravulizumab，这是Soliris价值最大化的一个方面， ravulizumab的获批上市基于两项非常关键的临床试验，即Switch试验，Naïve试验。

PNH适应症：ALXN1210临床数据总结

1. Naïve研究，在初治PNH患者中，ravulizumab与Soliris相比具有非劣性

2. Switch研究，在Soliris治疗病情稳定的PNH患者中，ravulizumab与Soliris相比具有非劣性。

两项临床试验信息如下：

Naïve试验和Switch试验

依库珠单抗与ravulizumab的商业规划

ravulizumab目前定价尚未公布，假设ravulizumab与依库珠单抗相当，那么ravulizumab未来卖点：

1. 依从性高，这也许是ravulizumab未来最大卖点，维持治疗时Q8W相比 Q2W具有一定的优势，尤其是ravulizumab正在开发皮下注射制剂，这对ravulizumab来说，具有市场发展潜力。

小编推荐：
NASH新药获FDA快速通道资格
6月23日竞标！第五批集采
「医药速读社」第四批集
首个针对肺癌特定突变新